科普专栏|再谈肺动脉高压“天花板效应”
分类:科学图书馆 作者:七夕不耽误科普的帕母 来源: 发布时间:2021-08-13 14:06:00

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# Duble Seventh Day #


永葆勃勃探索欲,终破世界难解题。




#本期科普


发表于Respiration 2015年89卷的“Early Decline in Six-Minute Walk Distance from the Time of Diagnosis Predicts Clinical Worsening in Pulmonary Arterial Hypertension”一文对肺高压临床试验的疗效终点—6分钟步行的“天花板效应”再次论证,在上期科普的基础之上,为6分钟步行距离的理解更加全面!


#Introduction

肺动脉高压(PAH)是一种以血管重塑为特征的疾病,会导致肺血管阻力(PVR)的增加,并伴随着疾病和右心衰竭的进展。


尽管PAH的药物治疗有了很大的改善,但预后仍然不是很理想,这种情况仍然是肺移植(LTx)的主要指针之一。


六分钟步行距离(6MWD)是评估PAH患者临床状态的常用替代终点。随机对照试验(RCT)表明6MWD短时间内的提高,反映了药物治疗的短期益处。关于6MWD的总体预后表现的报告是迥异的,其与长期结果的联系受到质疑。



另一个限制是“天花板效应”,即有效治疗可能不会进一步提高相对维持基线6MWD的受试者的运动能力。


虽然有很好的证据表明6MWD的基线检查和治疗后改善是良好的生存率预测因子,但6MWD的下降能否作为判断PAH的临床恶化表现尚未明确。


此外,还没有研究指明6MWD%pred是否比6MWD(以米为单位)更能预判病情恶化。我们假设6MWD从诊断时起的早期下降可能是PAH临床恶化的预测因子,且还评估了6MWD%pred与6MWD相比的预测值



#Result

该项研究包括100名患者。诊断时患者的特征如下图左表所示。


诊断后,患者接受PAH靶向治疗,包括内皮素受体拮抗剂(51%)、磷酸二酯酶5型抑制剂(27%)或两者的结合(10%)。



28名患者(28%)在诊断后18个月内出现临床恶化,从诊断到病情恶化的平均时间间隔为10 ± 6个月。平均死亡或LTx的时间为30 ± 29个月。图1显示了无恶化存活率和无LTx存活率曲线。



基线6MWD(≤ 342米,≤ 63%的pred-US或51%的pred-CAN)均预测病情恶化,具有相似的中度敏感和特异性。


ROC分析显示了6个月Δ6MWD在敏感和特异性方面最能预测临床恶化。


Kaplan-Meier曲线证实,诊断后6个月6MWD下降的患者的恶化率明显高于6MWD稳定的患者。诊断后18个月内,69% 的6个月6MWD下降的受试者出现临床恶化。




#Conclusions

诊断后前6个月6MWD的早期下降预示着PAH的临床恶化,具有高度特异性。


因此,尽管存在公认的局限性,6MWD的定期评估仍然为I组PAH的临床管理提供了有价值的信息。


用目前可用的公式获得的6MWD%pred在预测病情恶化或死亡率方面并不比6MWD有显著优势。


诊断后6个月6MWD的下降预示着病情恶化,敏感性差。因此,6MWD不应单独用于评估PAH患者。


当6MWD与其他参数组合使用时,可以更准确地预测结果。


科普专栏

肺动脉高压,作为世界最难解疾病之一,越来越多的学者在不断的研究与探索中,使大众对于肺动脉高压的认知也在一遍遍的刷新。随着了解的深入,研究的彻底,才能最终探寻出有效疗法。


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